オーファンドラッグ認定を米国FDAから得た日本の免疫療法

オーファンドラッグとは

オーファンドラッグとは、希少疾病用医薬品のことで、特定疾患などの薬物療法で必要性が高いのにもかかわらず、患者数が少ないため、製薬会社の採算が取れない処方箋医薬品を指す。（出典：Wikipedia）

アメリカでは、1983年に「オーファンドラッグ法」が制定され、アメリカ食品医薬品局（FDA）は対象患者が20万人以下の医薬品をオーファンドラッグとし、税制上の優遇に加え、7年間の市場独占権を認めている。（出典：Wikipedia）

オーファンドラッグ指定を得るため米国FDAに申請

当社が開発したがん免疫療法の融合細胞治療（英語名：Dendritic cell/tumor cell fusion vaccine + recombinant human interleukin 12）の可能性を示す有力な方法として、米国FDAに対してオーファンドラッグ指定を申請したのが、2016年夏でした。

そして2017年1月に、オーファンドラッグ指定を得ることが出来ました。下の図は、FDAホームページのOrphan Drug Designation検索で、当社の指定が検索結果として出てきた画面になります。

オーファンドラッグ指定は、薬事申請認可ではありませんが、FDAが将来性・可能性を審査して有望なものにしか指定を与えません。ですから、日本のがん免疫治療で、これを得るということがどれだけ大変なことだか、ご想像頂ければ幸いです。

今日まで、日本企業でこの指定を受けたものは２２件しかありません。全リストが下記のとおりです。

今後は、販売認可を目指して研究開発を続けていく予定です