融合細胞治療のオーファンドラッグ指定は、過去日本企業がFDAから得た全22件の内の1件です

オーファンドラッグ

オーファンドラッグとは、希少疾病用医薬品のことで、特定疾患などの薬物療法で必要性が高いのにもかかわらず、患者数が少ないため、製薬会社の採算が取れない処方箋医薬品を指す。(出典:Wikipedia)

アメリカでは、1983年に「オーファンドラッグ法」が制定され、アメリカ食品医薬品局(FDA)は対象患者が20万人以下の医薬品をオーファンドラッグとし、税制上の優遇に加え、7年間の市場独占権を認めている。(出典:Wikipedia)

オーファンドラッグ指定を得るため米国FDAに申請

当社が開発したがん免疫療法の融合細胞治療(英語名:Dendritic cell/tumor cell fusion vaccine + recombinant human interleukin 12)の可能性を示す有力な方法として、米国FDAに対してオーファンドラッグ指定を申請したのが、2016年夏でした。

そして2017年1月に、オーファンドラッグ指定を得ることが出来ました。右の図は、FDAホームページのOrphan Drug Designation検索で、当社の指定が検索結果として出てきた画面になります。

オーファンドラッグ指定は、薬事申請認可ではありませんが、FDAが将来性・可能性を審査して有望なものにしか指定を与えません。ですから、日本のがん免疫治療で、これを得るということがどれだけ大変なことだか、ご想像頂ければ幸いです。

今日まで、日本企業でこの指定を受けたものは22件しかありません。全リストが下記のとおりです。

今後は、販売認可を目指して研究開発を続けていく予定です。

Generic Name Date Designated Orphan Designation Sponsor Company
(R)-2-methyl-6-nitro-2-{4-[4-(4-trifluoromethoxyphenoxy)piperidin-1-yl]phenoxymethyl}-2,3-dihydroimidazo[2,1-b]oxazole 07/12/2007 Treatment of pulmonary tuberculosis. Otsuka Pharmaceutical Company, Ltd
5-{[(3R,4R)-1-(4-chloro-2,6-difluorophenyl)-3,4-dihydroxypiperidin-4-yl]methoxy}-8-fluoro-3,4-dihydroquinolin-2(1H)-one 12/05/2016 Treatment of active tuberculosis Otsuka Pharmaceutical Company, Ltd
7-ethyl-10-hydroxycamptothecin (EHC) 04/13/2016 Treatment of small cell lung cancer. Nippon Kayaku Co., Ltd.
Busulfan 07/28/1994 As preparative therapy in the treatment of malignancies with bone marrow transplantation. Otsuka Pharmaceutical Company, Ltd
camostat 05/18/2011 Treatment of chronic pancreatitis NIXS Corporation
Cis-diamminedichloroplatinum (II) polyethylene glycol-polyglutamate (cis platinum PEG-pGlu) polymeric micelles 07/27/2017 Treatment of biliary tract carcinoma NanoCarrier Co., Ltd
Darinaparsin 09/13/2010 Treatment of peripheral T-cell lymphoma. Solasia Pharma K.K.
Dendritic cell/tumor cell fusion vaccine + recombinant human interleukin 12 01/25/2017 Treatment of malignant glioma CyTIX Inc.
Dextran sulfate sodium 11/19/1987 Treatment of aquired immunodeficiency syndrome. Ueno Fine Chemicals Industry, Ltd.
edaravone 05/12/2015 Treatment of amyotrophic lateral sclerosis Mitsubishi Tanabe Pharma Corporation
epirubicin-conjugated polymer micelles 07/13/2017 Treatment of soft tissue sarcoma NanoCarrier Co., Ltd
H-(D)p-Benzoylphenylalanyl-(D)seryl-(D)tryptophanyl-(D)seryl-(D)pentafluorophenylalanyl-(D)cyclohexylalanyl-(D)arginyl-(D)arginyl-(D)arginyl-(D)glutaminyl-(D)arginyl-(D)arginine acetate salt 12/22/2011 For use in combination with cisplatin and pemetrexed for the treatment of patients with mesothelioma CanBas Company, Ltd.
Humanized IgG-1 antibody targeting human transferrin receptor conjugated to human iduronate-2-sulfatase 10/15/2018 Treatment of Mucopolysaccharidosis Type II (MPS II) or Hunter Syndrome JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.
N-{2-[4-(2-Amino-5-chloropyridin-3-yl)phenoxy]pyrimidin-5-yl}-N'-[2-(methanesulfonyl)-5-(trifluoromethyl)phenyl]urea mono-4-toluenesulfonate 09/13/2017 Treatment of tropomyosin receptor kinase (Trk) gene fusion-positive cancer Ono Pharmaceuticals Co. Ltd.
polyphenon E 07/17/2008 Treatment of chronic lymphocytic leukemia Mitsui Norin Co., Ltd
Prostaglandin E1 enol ester (AS-013) 06/12/1998 Treatment of Fontaine Stage IV chronic critical limb ischemia. LTT Baio-Pharma Co., Ltd
sirolimus 05/17/2017 Treatment of angiofibroma associated with tuberous sclerosis NobelPharma Co., LTD
small interfering RNA agent that targets human transforming growth factor-ß1 messenger RNA 12/19/2018 Treatment of Idiopathic pulmonary fibrosis Bonac Corporation
Telomerase Specific Replication-competent Oncolytic Adenovirus 06/01/2020 Treatment of esophageal cancer Oncolys BioPharma Inc.
tolvaptan 04/06/2012 Treatment of autosomal dominant polycystic kidney disease Otsuka Pharmaceutical Company, Ltd.
unoprostone isopropyl 09/16/2010 Treatment of retinitis pigmentosa R-Tech Ueno, Ltd.
Yttrium(90Y)-DTPA-radiolabelled chimeric monoclonal antibody against frizzled homologue 10 12/03/2012 Treatment of soft tissue sarcoma OncoTherapy Science, Inc.