オーファンドラッグ認定を米国FDAから得た日本の免疫療法

オーファンドラッグとは

オーファンドラッグとは、希少疾病用医薬品のことで、特定疾患などの薬物療法で必要性が高いのにもかかわらず、患者数が少ないため、製薬会社の採算が取れない処方箋医薬品を指す。（出典：Wikipedia） アメリカでは、1983年に「オーファンドラッグ法」が制定され、アメリカ食品医薬品局（FDA）は対象患者が20万人以下の医薬品をオーファンドラッグとし、税制上の優遇に加え、7年間の市場独占権を認めている。（出典：Wikipedia）

オーファンドラッグ指定を得るため米国FDAに申請

当社が開発したがん免疫療法の融合細胞治療（英語名：Dendritic cell/tumor cell fusion vaccine + recombinant human interleukin 12）の可能性を示す有力な方法として、米国FDAに対してオーファンドラッグ指定を申請したのが、2016年夏でした。 そして2017年1月に、オーファンドラッグ指定を得ることが出来ました。下の図は、FDAホームページのOrphan Drug Designation検索で、当社の指定が検索結果として出てきた画面になります。 オーファンドラッグ指定は、薬事申請認可ではありませんが、FDAが将来性・可能性を審査して有望なものにしか指定を与えません。ですから、日本のがん免疫治療で、これを得るということがどれだけ大変なことだか、ご想像頂ければ幸いです。 今日まで、日本企業でこの指定を受けたものは２２件しかありません。全リストが下記のとおりです。 今後は、販売認可を目指して研究開発を続けていく予定です

Generic Name	Date Designated	Orphan Designation	Sponsor Company
(R)-2-methyl-6-nitro-2-{4-[4-(4-trifluoromethoxyphenoxy)piperidin-1-yl]phenoxymethyl}-2,3-dihydroimidazo[2,1-b]oxazole	07/12/2007	Treatment of pulmonary tuberculosis.	Otsuka Pharmaceutical Company, Ltd
5-{[(3R,4R)-1-(4-chloro-2,6-difluorophenyl)-3,4-dihydroxypiperidin-4-yl]methoxy}-8-fluoro-3,4-dihydroquinolin-2(1H)-one	12/05/2016	Treatment of active tuberculosis	Otsuka Pharmaceutical Company, Ltd
7-ethyl-10-hydroxycamptothecin (EHC)	04/13/2016	Treatment of small cell lung cancer.	Nippon Kayaku Co., Ltd.
Busulfan	07/28/1994	As preparative therapy in the treatment of malignancies with bone marrow transplantation.	Otsuka Pharmaceutical Company, Ltd
camostat	05/18/2011	Treatment of chronic pancreatitis	NIXS Corporation
Cis-diamminedichloroplatinum (II) polyethylene glycol-polyglutamate (cis platinum PEG-pGlu) polymeric micelles	07/27/2017	Treatment of biliary tract carcinoma	NanoCarrier Co., Ltd
Darinaparsin	09/13/2010	Treatment of peripheral T-cell lymphoma.	Solasia Pharma K.K.
Dendritic cell/tumor cell fusion vaccine + recombinant human interleukin 12	01/25/2017	Treatment of malignant glioma	CyTIX Inc.
Dextran sulfate sodium	11/19/1987	Treatment of aquired immunodeficiency syndrome.	Ueno Fine Chemicals Industry, Ltd.
edaravone	05/12/2015	Treatment of amyotrophic lateral sclerosis	Mitsubishi Tanabe Pharma Corporation
epirubicin-conjugated polymer micelles	07/13/2017	Treatment of soft tissue sarcoma	NanoCarrier Co., Ltd
H-(D)p-Benzoylphenylalanyl-(D)seryl-(D)tryptophanyl-(D)seryl-(D)pentafluorophenylalanyl-(D)cyclohexylalanyl-(D)arginyl-(D)arginyl-(D)arginyl-(D)glutaminyl-(D)arginyl-(D)arginine acetate salt	12/22/2011	For use in combination with cisplatin and pemetrexed for the treatment of patients with mesothelioma	CanBas Company, Ltd.
Humanized IgG-1 antibody targeting human transferrin receptor conjugated to human iduronate-2-sulfatase	10/15/2018	Treatment of Mucopolysaccharidosis Type II (MPS II) or Hunter Syndrome	JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.
N-{2-[4-(2-Amino-5-chloropyridin-3-yl)phenoxy]pyrimidin-5-yl}-N’-[2-(methanesulfonyl)-5-(trifluoromethyl)phenyl]urea mono-4-toluenesulfonate	09/13/2017	Treatment of tropomyosin receptor kinase (Trk) gene fusion-positive cancer	Ono Pharmaceuticals Co. Ltd.
polyphenon E	07/17/2008	Treatment of chronic lymphocytic leukemia	Mitsui Norin Co., Ltd
Prostaglandin E1 enol ester (AS-013)	06/12/1998	Treatment of Fontaine Stage IV chronic critical limb ischemia.	LTT Baio-Pharma Co., Ltd
sirolimus	05/17/2017	Treatment of angiofibroma associated with tuberous sclerosis	NobelPharma Co., LTD
small interfering RNA agent that targets human transforming growth factor-ß1 messenger RNA	12/19/2018	Treatment of Idiopathic pulmonary fibrosis	Bonac Corporation
Telomerase Specific Replication-competent Oncolytic Adenovirus	06/01/2020	Treatment of esophageal cancer	Oncolys BioPharma Inc.
tolvaptan	04/06/2012	Treatment of autosomal dominant polycystic kidney disease	Otsuka Pharmaceutical Company, Ltd.
unoprostone isopropyl	09/16/2010	Treatment of retinitis pigmentosa	R-Tech Ueno, Ltd.
Yttrium(90Y)-DTPA-radiolabelled chimeric monoclonal antibody against frizzled homologue 10	12/03/2012	Treatment of soft tissue sarcoma	OncoTherapy Science, Inc.