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オーファンドラッグ認定を米国FDAから得た日本の免疫療法
オーファンドラッグ認定 オーファンドラッグとは オーファンドラッグとは、希少疾病用医薬品のことで、特定疾患などの薬物療法で必要性が高いのにもかかわらず、患者数が少ないため、製薬会社の採算が取れない処方箋医薬品を指す。(出 […]
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オーファンドラッグ認定
オーファンドラッグとは
オーファンドラッグとは、希少疾病用医薬品のことで、特定疾患などの薬物療法で必要性が高いのにもかかわらず、患者数が少ないため、製薬会社の採算が取れない処方箋医薬品を指す。(出典:Wikipedia) アメリカでは、1983年に「オーファンドラッグ法」が制定され、アメリカ食品医薬品局(FDA)は対象患者が20万人以下の医薬品をオーファンドラッグとし、税制上の優遇に加え、7年間の市場独占権を認めている。(出典:Wikipedia)オーファンドラッグ指定を得るため米国FDAに申請
当社が開発したがん免疫療法の融合細胞治療(英語名:Dendritic cell/tumor cell fusion vaccine + recombinant human interleukin 12)の可能性を示す有力な方法として、米国FDAに対してオーファンドラッグ指定を申請したのが、2016年夏でした。 そして2017年1月に、オーファンドラッグ指定を得ることが出来ました。下の図は、FDAホームページのOrphan Drug Designation検索で、当社の指定が検索結果として出てきた画面になります。 オーファンドラッグ指定は、薬事申請認可ではありませんが、FDAが将来性・可能性を審査して有望なものにしか指定を与えません。ですから、日本のがん免疫治療で、これを得るということがどれだけ大変なことだか、ご想像頂ければ幸いです。 今日まで、日本企業でこの指定を受けたものは22件しかありません。全リストが下記のとおりです。 今後は、販売認可を目指して研究開発を続けていく予定ですGeneric Name | Date Designated | Orphan Designation | Sponsor Company |
(R)-2-methyl-6-nitro-2-{4-[4-(4-trifluoromethoxyphenoxy)piperidin-1-yl]phenoxymethyl}-2,3-dihydroimidazo[2,1-b]oxazole | 07/12/2007 | Treatment of pulmonary tuberculosis. | Otsuka Pharmaceutical Company, Ltd |
5-{[(3R,4R)-1-(4-chloro-2,6-difluorophenyl)-3,4-dihydroxypiperidin-4-yl]methoxy}-8-fluoro-3,4-dihydroquinolin-2(1H)-one | 12/05/2016 | Treatment of active tuberculosis | Otsuka Pharmaceutical Company, Ltd |
7-ethyl-10-hydroxycamptothecin (EHC) | 04/13/2016 | Treatment of small cell lung cancer. | Nippon Kayaku Co., Ltd. |
Busulfan | 07/28/1994 | As preparative therapy in the treatment of malignancies with bone marrow transplantation. | Otsuka Pharmaceutical Company, Ltd |
camostat | 05/18/2011 | Treatment of chronic pancreatitis | NIXS Corporation |
Cis-diamminedichloroplatinum (II) polyethylene glycol-polyglutamate (cis platinum PEG-pGlu) polymeric micelles | 07/27/2017 | Treatment of biliary tract carcinoma | NanoCarrier Co., Ltd |
Darinaparsin | 09/13/2010 | Treatment of peripheral T-cell lymphoma. | Solasia Pharma K.K. |
Dendritic cell/tumor cell fusion vaccine + recombinant human interleukin 12 | 01/25/2017 | Treatment of malignant glioma | CyTIX Inc. |
Dextran sulfate sodium | 11/19/1987 | Treatment of aquired immunodeficiency syndrome. | Ueno Fine Chemicals Industry, Ltd. |
edaravone | 05/12/2015 | Treatment of amyotrophic lateral sclerosis | Mitsubishi Tanabe Pharma Corporation |
epirubicin-conjugated polymer micelles | 07/13/2017 | Treatment of soft tissue sarcoma | NanoCarrier Co., Ltd |
H-(D)p-Benzoylphenylalanyl-(D)seryl-(D)tryptophanyl-(D)seryl-(D)pentafluorophenylalanyl-(D)cyclohexylalanyl-(D)arginyl-(D)arginyl-(D)arginyl-(D)glutaminyl-(D)arginyl-(D)arginine acetate salt | 12/22/2011 | For use in combination with cisplatin and pemetrexed for the treatment of patients with mesothelioma | CanBas Company, Ltd. |
Humanized IgG-1 antibody targeting human transferrin receptor conjugated to human iduronate-2-sulfatase | 10/15/2018 | Treatment of Mucopolysaccharidosis Type II (MPS II) or Hunter Syndrome | JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. |
N-{2-[4-(2-Amino-5-chloropyridin-3-yl)phenoxy]pyrimidin-5-yl}-N’-[2-(methanesulfonyl)-5-(trifluoromethyl)phenyl]urea mono-4-toluenesulfonate | 09/13/2017 | Treatment of tropomyosin receptor kinase (Trk) gene fusion-positive cancer | Ono Pharmaceuticals Co. Ltd. |
polyphenon E | 07/17/2008 | Treatment of chronic lymphocytic leukemia | Mitsui Norin Co., Ltd |
Prostaglandin E1 enol ester (AS-013) | 06/12/1998 | Treatment of Fontaine Stage IV chronic critical limb ischemia. | LTT Baio-Pharma Co., Ltd |
sirolimus | 05/17/2017 | Treatment of angiofibroma associated with tuberous sclerosis | NobelPharma Co., LTD |
small interfering RNA agent that targets human transforming growth factor-ß1 messenger RNA | 12/19/2018 | Treatment of Idiopathic pulmonary fibrosis | Bonac Corporation |
Telomerase Specific Replication-competent Oncolytic Adenovirus | 06/01/2020 | Treatment of esophageal cancer | Oncolys BioPharma Inc. |
tolvaptan | 04/06/2012 | Treatment of autosomal dominant polycystic kidney disease | Otsuka Pharmaceutical Company, Ltd. |
unoprostone isopropyl | 09/16/2010 | Treatment of retinitis pigmentosa | R-Tech Ueno, Ltd. |
Yttrium(90Y)-DTPA-radiolabelled chimeric monoclonal antibody against frizzled homologue 10 | 12/03/2012 | Treatment of soft tissue sarcoma | OncoTherapy Science, Inc. |